2017全球干细胞临床试验回顾（二）：渐冻人的期盼
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科普相当重要
尤其是前沿热点
比如干细胞
干细胞技术，或许真的有可能让渐冻人苏醒过来！
渐冻人的期盼，BrainStorm的间充质干细胞疗法
——谨记2017全球干细胞临床试验回顾系列专题
撰文丨王浩/步步先生
几年前的一个炎热夏天，一场“冰桶挑战赛”席卷全球。一大批名人们纷纷举起一桶桶的冰水对着自己当头浇下，包括比尔盖茨、扎克伯格、雷军、李彦宏等等。“冰桶挑战赛”其实是为了唤起更多人对“渐冻人”的关爱，同时达到募款帮助治疗这些患者的目的。
“渐冻人”这个称呼形象地描述了患者的肌肉逐渐不能动弹，就像被逐渐被冻住了一样的症状进展过程。它其实是一种神经系统退化性疾病，即肌萎缩侧索硬化症（Amyotrophic Lateral Sclerosis，ALS），主要影响支配肌肉活动的运动系统。剑桥大学的著名物理学家霍金、前不久病逝的北大女博士娄涛都是“渐冻人”。
干细胞由于具有强大的自我复制能力和强大的旁分泌作用，科学家和医生在治疗“渐冻人症”方面寄予了很大希望。说到这里，不得不提一家著名的公司——BrainStorm细胞治疗公司。以色列BrainStorm细胞治疗公司是开发干细胞相关疗法的主要力量之一，这家公司的主打产品是名为NurOwn的一种自体间充质干细胞制剂。自体间充质干细胞制剂经过特殊培养后能够分泌脑源性神经营养因子、胶质细胞源性神经营养因子、血管内皮生长因子、肝细胞生长因子等多种神经营养因子，相关专利技术源自以色列特拉维夫大学。
NurOwn间充质干细胞制剂是能利用人体内多分化潜能间质干细胞来治疗各类疾病。BrainStorm公司对该技术的开发，正专注于推向神经退行性疾病领域。NurOwnTM 使用细胞是来自骨髓间充质干细胞分化的神经元支持细胞，即MSC-NTF细胞。
NurOwn的技术流程
2016年12月，鉴于NurOwn间充质干细胞制剂在治疗“渐冻人症”的II期临床试验中取得良好结果，美国FDA批准开始III期临床试验，预期入组200个“渐冻人”患者。
这个III期临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，主要用以评估NurOwn重复治疗的有效性和安全性。试验预计将招募200位病人，随机抽取100病人接受NurOwn治疗，另一半将接受安慰剂治疗，并持续观察28周。在III期试验中，研究人员将在16周内测试三次NurOwn重复给药。2017年10月，首个病人已于在麻省总医院入组。
Brainstorm 临床试验完成情况
BrainStorm的III期临床试验，将在美国六家获批的医学中心进行，包括麻省总医院、加州的两个医学中心、梅奥诊所等。试验所用的NurOwn细胞制剂由美国加州的City of Hope生物医药与遗传学中心制备。除了渐冻症之外，BrainStorm还有另外两项采用NurOwn的研究项目，分别针对多发性硬化症和自闭症。BrainStorm开展的临床试验进度见下表。
据调研统计，目前全球在研的干细胞治疗渐冻人症项目使用了间充质干细胞、诱导多能干细胞、神经干细胞等干细胞。Clinicaltrials.gov网站有登记和更的临床项目有6项，其中有些处在I期，有些处在2期。最有希望的还是处于3期临床的NurOwn。
干细胞技术，或许真的有可能让渐冻人（ALS）苏醒过来！
参考资料：
[1] BrainStorm Cell Announces Positive Top Line Results From The U.S. Phase 2 Study Of NurOwn In Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS)
[2] BrainStorm Cell Therapeutics Inc. 官方网站
[3] Petrou P, et al. Safetyand Clinical Effects of Mesenchymal Stem Cells Secreting Neurotrophic FactorTransplantation in Patients With Amyotrophic Lateral Sclerosis: Results ofPhase 1/2 and 2a Clinical Trials. JAMA Neurol. 2016 Mar;73(3):337-44
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撰文：王浩/步步先生
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